睁眼昏迷、不能自主进食，两岁半罕见病患儿经治疗能背古诗了

　　长沙晚报掌上长沙6月22日讯（全媒体记者 徐媛 通讯员 杨海燕 徐丽 姚家琦）“真的非常感谢医生护士，不离不弃救了我孩子一命！”今日，从湖南省儿童医院传来好消息，2岁6个月的难治性抗NMDA受体脑炎重症患儿二宝（小名）经该院疑难罕见病诊治中心儿童鞘内注射甲氨蝶呤方案救治，顺利康复出院，填补国内低龄患儿此类疗法的临床空白。

　　二宝因持续高热、抽搐、意识障碍、精神行为异常于2025年12月22日住进湖南省儿童医院，入院后确诊重症抗NMDAR受体脑炎。该病为中枢神经系统免疫炎症紊乱所致，可导致反复抽搐、意识障碍、躁动不安、自主神经功能紊乱等危重表现。当时，二宝病情快速恶化，被紧急转入ICU抢救。

　　治疗团队遵循最新临床诊疗进展，先后使用多种积极治疗，但效果欠佳。到2026年4月，二宝仍处于睁眼昏迷状态，不能自主进食，反复不自主运动、睡眠障碍。“我用尽了所有的方法去了解这个疾病，看到的都是不理想的消息。”二宝的父亲杨先生回忆，住院期间，医护人员不断地探索，始终鼓励自己和家人，精心照护孩子。“是她们的坚守和关怀，支撑着我和家人走过这段最煎熬的日子。”

　　“每一个生命都是珍贵的，决不放弃任何希望。”医院副院长吴丽文长带领疑难罕见病诊疗团队全面复盘患儿病情，最终制定了鞘内注射甲氨蝶呤的升级方案。该疗法可绕过血脑屏障，直接作用于脑脊液清除致病抗体，从根源阻断脑部自身免疫损伤。

　　此前国内仅有个例大龄患儿用药报道，应用于低龄难治性脑炎患儿为首次尝试，征得家长同意后，吴丽文带领团队结合患儿特点定制了专属给药方案。2026年4月8日，二宝接受了首次治疗，一周后二宝就可以自主进食。随着治疗的推进，家长欣喜地看到孩子明显好转，从能自主进食到能独立行走，语言交流和认知能力也逐步恢复。到本月中旬，二宝的各项功能已基本恢复到生病前水平，能到处行走，能理解指令，流利背诵古诗。今日，二宝顺利康复出院，182天的磨难与焦虑终于结束，一家人重新迎来了生活的希望。

　　本次国内首例低龄重症抗NMDAR脑炎鞘内甲氨蝶呤治疗成功，填补了难治性儿童自身免疫性脑炎精准升级治疗的临床空白，为重症抗NMDAR脑炎患儿提供了安全有效的治疗新路径。

　　“虽然在罕见病诊疗方面我们已经取得了长足的进步，但依然有很大的空间去努力，作为医生要始终和病患站在同一阵营，患者也要充分信任医生。技术进步，医患同心，才能最终战胜疾病。”吴丽文表示，湖南省儿童医院疑难罕见病诊治中心将持续深耕儿童罕见疑难疾病，持续推进医疗技术创新，依托前沿诊疗技术守护儿童健康，为患病家庭重拾希望。